新闻1 1丨进博会，罕见病新药的加速器？-m6米乐网页版

进博会上，越来越多的国外医药企业带来罕见病新药，这意味着什么？创新药进入中国市场的速度，为什么会越来越快？相关的医药制度，又在做着怎样的改变？《新闻1 1》今晚连线总台央视记者魏然、中国药学会药物经济学专业委员会副主任委员、天津大学药物科学与技术学院副院长吴晶，共同关注：进博会，罕见病新药的加速器？

进博会上的罕见病新药

本届进博会，已经连续五年参展的阿斯利康，今年展出了其在罕见病领域首个产品依库珠单抗注射液；赛诺菲，带来两款针对罕见病的新药；还有首次参展的跨国药企梯瓦带来的罕见病新药安泰坦；以及连续五年参展的武田制药带来的罕见病创新药“马立巴韦”……进博会，已经成为各大药企罕见病药品首发的最佳平台。点击视频，一起了解更多信息！

进博会记者观察丨罕见病新药，哪些人在关注？关注这些药的什么？

总台央视记者 魏然：在进博会现场，几乎所有大型的药企都设立了罕见病的展板，甚至是把它的新药直接摆在展台上，而且几乎都是在c位最重要的核心位置。这几天来展台观展的，大多数都是跟医疗领域相关的，比如医生，一些同行，还有行业媒体，地方政府，他们询问比较多的问题跟我们普通人关心的一样，这个药究竟是什么？它新在哪里？能治疗怎样的一个疾病？在现场也看到很多药企开了一些发布会，主要是做一些科普工作，业内交流的论坛。此外，在前两天还有一些海外药企已经和中国的国药签署了合作框架协议，利用国内药企的销售渠道分销自己未来可能上市的一些新药，这是一个供应链上的合作。还有一些地方政府和当地医药的产业园也前来询问，看看是否有合作的可能。

外国药企罕见病新药的首发，为何选在中国？

总台央视记者 魏然：（1）毫无疑问，所有的企业都会提到中国市场的体量。虽然罕见病的发病率比较低，但是中国有14亿人口，其中，罕见病患者有2000多万人，也是不小的基数，这是一个不容忽视的市场，因此每一个海外的药企都必须要关注它。（2）这几年，随着罕见病目录的发布，以及罕见病的部分药品被纳入医保，以及上市审批制度的加速，很多国外药企看到了这样的一个加速度，他们认为这是一个时间窗口，必须加快布局中国罕见病药物的市场。（3）中国的罕见病治疗相比欧美还是比较不成熟的，不成熟就代表有发展的潜力。

让罕见病用药“进得来，用得上”

随着中国进一步加快开放和医疗、药品制度改革，进博会上的“罕见病用药”，已经越来越快的成为真正能让患者用得上的药品。近几年，罕见病药品进国家医保目录的种类和力度，也在加大。点击视频，了解更多信息！

如何看待近几届进博会中，外国药企纷纷拿出罕见病创新成果参展？

中国药学会药物经济学专业委员会副主任委员 吴晶：我们在进博会看到的这个现象，就是国家整体罕见病市场的一个缩影，体现了国家罕见病的药品市场对于外资制药企业庞大的吸引力。虽然罕见病发病率是比较低的，但是我们国家的人口庞大，这个市场还是非常具有吸引力的。同时，罕见病药品在中国审评审批速度在加快，国家医保局成立之后，每年医保目录的更新带来了药品的更新，比如可以做到当年上市当年可以进医保的这样一个非常好的政策。

在罕见病领域，国外药企和中国企业的深度合作，带来哪些推动作用？

中国药学会药物经济学专业委员会副主任委员 吴晶：其实，在过去几年就已经看到了这样的深度合作，实际上它非常强烈地激发了本土创新企业对于罕见病药物的研发热情。来自国家药监局公布的数据，截止到2022年7月，在我们国家进行的跟罕见病适应证相关的180项临床试验当中，本土企业就占到了很大一部分，这充分说明在这个市场上充分带动了本土创新，最终获益的肯定是老百姓，使得境外有药境内无药的现象逐渐得到解决。